（二）开展临床研究
按照项目的目标和要求，设计临床研究方案，评价临床研究方案的效果，进行临床研究。
（三）进一步优化临床治疗方案
以本次临床治疗方案为核心，认真分析临床评价的结果，参考国内外最新的研究成果，吸纳行业内外著名临床专家的建议，进一步优化和完善临床治疗方案，形成临床实践指南。
二、基本要求
1、临床治疗方案的优化工作要明确目标，能为临床疗效的提高提供支撑。
2、临床治疗方案针对的适应病证（目标疾病/环节或阶段和目标中医证候的人群特征）清晰明确，内容完整、规范、可操作性强。
3、有充分的证据说明该临床治疗方案是最佳治疗方案，充分体现中医治疗的特色和优势，并得到同行专家的认可。
第二部分：研究设计方案的优化
一、参考程序
1、起草临床研究设计方案；
2、召集同行专家进行讨论；
3、反复咨询多学科专家；
4、修改完善设计方案；
5、通过专家委员会论证后实施。
二、基本要求
研究设计主要是根据确定的临床治疗方案与研究目的，对研究目标人群的选择、分组；效应指标的确定、测量与评价；研究中偏倚等的控制；数据质量保障等内容所做的优化选择和规定，依此来保障研究结果的真实可靠。优化后的临床研究设计方案要达到以下要求：
1、研究目的明确。可通过主要研究目的和次要研究目的进行明确表达；与研究目的相关的临床结局指标清楚。
2、目标人群定义准确。根据研究目的，明确定义研究的目标人群。诊断标准、纳入与排除标准要明确、适当并有依据。病例来源应说明是社区病例、医院门诊病例还是住院病例。
3、设计方案选择得当。设计方案的选择要根据研究目的与研究环境的具体要求反复比较进行选择。最佳的方案应是在可行的情况下证明强度最高的方案。适当可行与强度级别是权衡选择的关键。要充分注意随机、对照、盲法原则的实施，特别关注随机的实施。
4、临床研究样本量要适当有依据。研究样本量要有明确的依据，要特别注意，主要结局指标试验组的预期和对照组既往研究结果的数据选择要准确和有依据。
5、主要观察指标准确精当。主要临床结局指标要明确、要与研究目的相应，要有充分的依据，创新性指标要能得到认可，同时要精炼、适当。次要指标要有依据。要避免指标的堆积。主要指标的观察、测量和记录要有具体的质量保障措施。要特别注意体现中医特点的指标选择和应用。
6、数据管理方案要系统，分工清楚，责任明确。数据管理是贯穿临床研究整个过程的系统工程，要有一个总体的设计，流程要清楚、分工要明确，责任到位，层层把关，不要出现脱节失守。可以参考GCP的要求，但要充分考虑临床研究与新药临床研究的区别。
